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申请Anthropic的AI for Science罕见病研究资助计划 \ Anthropic

公告

申请Anthropic的AI for Science罕见病研究资助计划

2026年7月20日

去年春天，我们宣布启动Anthropic的AI for Science计划，这是一个通过开放API访问权限来加速科学研究和发现的倡议。自启动以来，我们已支持研究人员开展多种高影响力项目，从药物再利用到量子模拟。在这一过程中，我们发现当多个AI for Science资助者围绕相关问题开展研究并交流经验时，项目成果会更加丰硕。因此，我们现在计划在更广泛的AI for Science计划框架内启动主题性项目征集。

今天，我们特别发布一个聚焦于罕见遗传病的研究资助申请。入选申请者将在六个月内获得最高5万美元的Claude积分，目标是建立一个研究社区，探索AI如何重塑我们对罕见病的理解。该计划包含两个方向：一个面向从事基础研究的科学家，另一个面向专注于加速罕见病临床开发的早期生物技术公司。

罕见病研究领域存在基础科学知识有限的挑战。总体而言，罕见病是全球最普遍的疾病之一（估计有4亿人患有7000多种罕见病中的一种或多种）。但这些疾病分散在小规模人群中，使临床医生难以建立患者登记系统、识别有前景的治疗靶点并设计临床试验。此外，罕见病通常具有独特特征（如特定基因变异或症状组合），这些特征往往被孤立研究，导致难以发现跨疾病共有的机制。最后，罕见病面临所有药物开发都存在的挑战：将有前景的候选药物推进到患者试验所需的时间。

我们认为AI可以帮助解决这些问题及相关挑战。AI能够准确模拟罕见遗传病并发现其共性模式。它还能帮助研究人员整合大量文献中的发现，快速从有限数据集中提取信息，并创建共享术语，这些都有助于研究人员更好地利用现有信息。即使在继续生成更多数据并解决获取和地理障碍相关挑战的同时，这些工作也能为研究人员提供支持。为了探索AI最能发挥作用的领域，我们目前将罕见病作为AI for Science项目征集的重点。

第一条路径：扩大基础科学研究合作

我们罕见病研究资助计划的第一条路径旨在促进临床研究人员、患者组织和数据科学家之间的合作，加快基础科学研究进度，揭示罕见病的潜在机制。

轨道二：扩展我们的生物科技合作

我们罕见病研究资助计划的第二条路线将支持生物技术专家和早期生物科技公司，帮助他们加速罕见病药物的开发。目前，从确认的遗传诊断到患者可用的治疗方案，这一过程需要一到两年时间，其中大量时间被浪费在等待认证制造名额、依次进行安全性研究，以及手动组装数千页的化学和监管文件以进行住院测试。

我们认为，通过Claude可以显著压缩这一流程的各个阶段——特别是通过简化文件编制（例如起草和审查监管文件），同时加快治疗策略选择（例如分析靶点在多种治疗方式（如小分子、抗体、基因疗法等）中的可成药性），并寻找个体基因疗法之间的共享机制，这可能使它们能够通过单一“篮子试验”获得批准，而非为每位患者单独申请IND。

尽管药物开发的许多方面因制造限制或安全性测试而难以加速，但我们相信仍有许多可以改进的空间。通过向众多从事这一领域的生物技术专家和初创公司授予API积分和Claude Science访问权限，我们希望鼓励必要的实验，以探索和识别这些解决方案。

我们还希望资助方能够扩大并效仿其他在罕见病治疗领域工作的合作伙伴的努力。例如，我们的现有AI for Science资助项目之一Every Cure正在使用Claude在数百万候选药物中识别药物再利用机会；Garvan研究所与Murdoch儿童医学研究所合作的群体基因组学中心正在构建一个基于Claude的系统，为专家审查生成变异分类草案，这是诊断罕见遗传疾病过程中最大的瓶颈之一；而研究超罕见遗传疾病（定义为影响每5万次出生中不到1例的极端罕见遗传障碍）的小型非营利机构Violet研究研究所，正在使用Claude来解析FDA指南、运行生物信息学流程、分析实验数据、起草监管文件等。

下一步

要申请AI for Science罕见病研究计划的任一方向，请填写此申请表。我们将在2026年8月2日太平洋标准时间晚上11:59之前接受申请。被录取的申请人可以使用积分访问Claude Opus或其他已获批准用于生物学研究的通用模型。可能与我们的生物分类器产生冲突的项目可能有资格获得豁免。第一方向项目示例包括：

• 提出并排序共享基因或通路的不同罕见病之间的机制联系，向专家建议可在Monarch的DisMech中验证的候选疾病关系。
• 汇总和总结患者组织数据，开展或改进现有的自然病史研究。
• 构建评估模型处理罕见病任务的能力（如揭示意义不明变异的候选机制、表型与疾病匹配、机制预测等），并诚实地说明其失败之处。

该方向的产出将在Monarchinitiative.org上公开。该计划将通过更多社区建设举措得到增强，例如未来的罕见病黑客松活动。通过monarchinitiative.org/community/get-involved了解Monarch Initiative的最新动态。

第二方向项目示例包括：

• 从稀疏数据推导起始剂量：综合药代动力学/药效学建模、全部计量学缩放以及相关治疗方式的先例，为传统剂量范围研究无法进行的定制化疗法建立首次人体剂量合理性。
• 开采自然病史数据和病例报告，识别足够敏感的可测量生物标志物和功能终点，以便在N-of-1或超罕见疾病项目可承受的时间范围内显示反应。
• 起草、交叉核对并挖掘监管文件（IND章节、研究者手册、CMC模块），将原本需要数月的文件汇编压缩到专家审查的数天内。

这个罕见病资助计划直接契合我们的使命，即通过有益的应用部署，将人工智能的优势扩展到那些可能无法通过市场力量自然产生的领域。然而，罕见病问题的规模过于庞大，单靠一个组织或单一方法无法解决。我们还想诚实地说明人工智能在这一领域的局限性。尽管Claude可能比人类团队更高效地缩短治疗开发周期并整理生物数据，但在数据过于稀少或组织混乱、以至于无法被智能体处理的领域，它却无能为力。它在涉及保险授权或诊断设施和基础设施获取等与"诊断历程"相关的挑战方面也可能面临困难。我们希望这一计划能与其他组织和研究机构的努力形成互补，这些机构正在致力于生成更多高质量的纵向数据，并推动强有力的公私合作。

我们期待看到这一批新的资助对象将如何协同合作，与我们的AI for Science合作伙伴一起推动罕见病的基础科学研究，以及这些项目如何为更广泛的科学计划做出贡献。脚注

• 其他数据来源显示罕见病数量高达10,000种。尽管经常引用"美国多达十分之一的人患有罕见病"这一说法，但对"罕见病"本身的定义却尚未达成共识。各种术语体系（如Orphanet、OMIM、GARD、ICD、NCI词典等数十种）对"疾病"的定义各不相同：有些排除了染色体疾病（如Pallister-Killian综合征等）；有些忽略了环境因素引起的疾病（如先天性寨卡病毒综合征）；有些则要求必须属于单一解剖系统才能归类，却忽视了众多影响多系统的罕见病（如范可尼贫血，其特征包括骨髓衰竭、先天性畸形和癌症风险）。

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