Not Boring

Weekly Dose of Optimism #212

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Weekly Dose of Optimism #212

TL;DR · AI 摘要

Vironexis利用AAV病毒改造肝细胞制造抗癌药物,临床试验显示3名患者完全缓解,为癌症治疗提供新思路。

核心要点

  • AAV病毒可将基因指令传递给肝细胞持续生产抗癌蛋白GP101
  • 3名复发性白血病患者接受VNX-101后实现260天完全缓解
  • 该疗法需解决抗AAV抗体、剂量安全性和长期疗效等问题

结构提纲

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  1. 介绍本周科技领域值得关注的创新进展。

  2. ·Vironexis疗法突破

    通过AAV病毒改造肝细胞制造抗癌药物GP101。

  3. 3名患者完全缓解,最长持续260天。

  4. AAV病毒携带基因指令使肝细胞持续生产GP101。

  5. 需解决抗AAV抗体、剂量安全性和长期疗效问题。

思维导图

用一张图看清主题之间的关系。

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  • Vironexis癌症治疗突破
    • 技术机制
      • AAV病毒传递基因指令
      • 肝细胞生产GP101
    • 临床结果
      • 3例完全缓解
      • 最长260天响应期
    • 挑战
      • 抗AAV抗体问题
      • 剂量安全性
      • 长期疗效研究

金句 / Highlights

值得收藏与分享的关键句。

#生物技术#基因疗法#癌症治疗#临床试验
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每周乐观剂量 #212

Vironexis、Solcoa、Terraform、Joby、Meta VR眼镜 + 额外剂量

Packy McCormick

2026年9月25日

朋友们,大家好👋,

祝大家周五快乐,欢迎来到我们的第212期《每周乐观剂量》!

在not boring的我们度过了一个有趣的周。我与Alex Danco合写的《Would We Send Our Kids to HAA?》收到了很多积极反馈——有位读者说,如果你有孩子、计划要孩子或认识有孩子的人,都应该读一读这篇文章。而我们专注于写作时,全球的创业者和科学家们正在努力让世界变得更好。

让我们进入正题。

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#### (1)Vironexis将肝脏变成抗癌药物工厂

在《剂量》这里,我们喜欢很多东西,但最讨厌癌症。

在上周的《剂量》中,我们报道了一种帮助T细胞攻击癌症的药物,以及一种为儿童提供缺失酶制造指令的基因疗法。本周,一家名为Vironexis的公司分享了将这两个想法结合的令人鼓舞的结果:给身体提供制造自身抗癌药物的指令。

周一,Vironexis报告称,在复发或难治性急性淋巴细胞白血病的亚组患者中,三名患者在单次给予VNX-101后均达到完全缓解,检测未发现残留白血病。第一位患者的缓解持续了260天,之后医生进行了干细胞移植。

三名患者数量非常少,但机制非常酷。一种腺相关病毒(AAV)将遗传指令传递给肝细胞,这些细胞产生一种名为GP101的蛋白质。一端抓住癌细胞上的CD19,另一端抓住T细胞上的CD3,将免疫系统的杀伤T细胞直接连接到目标。

一旦患者服用VNX-101,他们的肝细胞将持续制造GP101,就像一个微型制药工厂在体内持续生产治疗药物。

当然有很多前提条件——这三名患者体内没有预先存在的抗AAV抗体;更广泛的1/2期试验已对多种血液癌症的九名患者进行了治疗;这些是公司早期报告的初步结果;在剂量递增过程中出现了细胞因子释放综合征和神经毒性,但治疗后已缓解;关于剂量、安全性和反应持续时间仍有很多需要了解——但其前景巨大。制药行业投入大量精力和资金研究如何制造药物并反复将其输送给患者。如果我们能安全地教会人体细胞自行完成更多制造工作,人们就能拥有更多时间享受生活,更少时间接受输注,最终实现更长久、更健康的人生。

一起说吧……去死吧,癌症。

Solcoa 的加入。周四,Solcoa 宣布获得 7500 万美元资金用于建设 Solcoa One,这是一家位于内华达州的稀土金属加工厂,计划每年生产 500 吨产品,预计 2027 年 7 月投产。融资包括由贝恩资本风险投资牵头的 4500 万美元股权融资,以及由摩根大通主导的 3000 万美元债务和设备融资。

Solcoa 的核心业务是冶金化:将提纯后的稀土氧化物转化为磁铁制造商可使用的金属。这是从矿山到磁铁再到所有依赖电力驱动设备的产业链中又一关键环节。

该公司目前在阿拉米达已能每年生产约 10 吨钕铁硼和钐金属,但 10 吨产量在每年 10 万吨的钕铁硼市场和每年 2000 吨的钐市场中几乎可以忽略不计。这笔资金将帮助其产能扩大 50 倍,再扩大 6 倍,若成功实现,有望进一步获得资本支持以实现更大规模生产。

其技术路线结合了新型化学工艺与自主设计的模块化反应堆。Solcoa 表示,该工艺能耗更低、成本更便宜,优于传统熔盐电解法。开发新技术是美国追赶中国的关键路径。

产业链更下游也取得进展。在 Dose #169 中,我们曾报道 Vulcan Elements 与政府及 ReElement 达成 14 亿美元合作,扩大国内磁铁生产。本周,Axios 报道称 Vulcan 将为陆军 SkyFoundry 无人机项目供应磁铁,其磁铁将用于无人机的无刷电机。

可以开始看到西方稀土供应链的雏形。Earth AI 能够发现它们,Solcoa 能够将其冶金化,Vulcan 能够将其制成磁铁,Westmag 则能将这些磁铁转化为电机和执行器,用于无人机和机器人。

我们将需要大量稀土金属。很高兴看到它们正在变得不再稀有。

#### (3) Terraform 利用阳光和空气制造甲醇

我们是一份简单的简报。Terraform 从阳光和空气中制造某种东西,我们就报道它。

早在 Dose #205 中,我们曾报道 Terraform 使用其太阳能电解器制造氢气。七周后,Casey Handmer & Co 再次带来他们的下一个分子。周一,他宣布 Terraform 的反应堆团队已在莫罗克沙漠测试场成功生产出高纯度甲醇批次。据 Casey 介绍,以下是为关注此事的人整理的时间线:

让我们回顾 2026 年的进展。1 月,我们完成了莫罗克测试场的收购。3 月,施工开始。5 月,安装了 1.8 兆瓦的太阳能。7 月,我们在现场生产了二氧化碳,8 月,生产了氢气。

甲醇本身是一种有用的化学品,同时也是制造更复杂产品(包括汽油、航空燃料和塑料)的起始原料。Terraform 已经(并现在开始销售)生产甲烷,增加甲醇生产为其提供了另一条路径,用阳光和空气替代目前从石油和天然气中获取的大量产品。

现在最大的问题是 Terraform 在规模化生产时能将成本降至何种程度。Casey 的策略是先生产高纯度产品以获取更高价格,然后利用生产经验逐步降低成本,直到公司能在更大、更便宜的市场中竞争。

希望我们能够制造出过去需要恐龙才能制造的化学品……而我们已经没有恐龙了。

#### (4) Joby 实现跨美自主飞行

在俄亥俄州戴顿市的伍德兰公墓,我怀疑莱特兄弟正在他们的墓中飞翔。他们发明的飞机现在已经能够自主飞行。

上周五,在我们发布《Dose》报道后,Joby宣布其J208机型已在美国境内实现了零人工干预的自主飞行,飞行距离达3199英里,最终降落在北卡罗来纳州外滩群岛,靠近1903年莱特兄弟首次试飞的基蒂霍克。这架飞机是改装后的塞斯纳 caravan,而非公司电动空中出租车产品,但这次飞行验证了其自动驾驶系统的可靠性。该系统成功完成了从亚利桑那州到德克萨斯州再到南卡罗来纳州的多段航程,期间在繁忙机场起降,并成功规避了恶劣天气。

在《Dose》团队,我们一直是自动驾驶技术的坚定支持者。今年夏天,我们曾报道过自动驾驶船只、无人机、机器人出租车等技术,原因很简单:自动驾驶技术将重塑全球人员和物资的移动方式,进而重塑整个世界。

但自动驾驶只是拼图中的一块,是基本条件。关于其他内容,我们将在下周继续深入探讨。

#### (5) Meta推出VR眼镜(及其他产品)

永远不要低估扎克伯格!

当丹撰写《Weekly Dose》时,我们曾大量刊登支持扎克伯格的内容,因为丹自称为"扎克伯格的信徒"。如今,无论丹身在何处(可能正在兜售肌酸),他都应该感到欣慰。

周三,Meta举办了Meta Connect大会,宣布了一系列新产品的发布,涵盖数字和实体产品。其AI助手Muse现在支持语音和视频交互。Meta Glasses已获得FDA批准作为助听设备,还推出了一款仅支持音频的非侵入性眼镜,以及多款新镜框设计。他们甚至推出了一个意外的Muse配件——一个可以挂在钥匙扣上与Muse对话的小装置。任何能让你远离苹果iPhone的东西都值得欢迎。

但最大的新闻是Meta VR眼镜,这款VR头显仅重100克。我非常喜欢这个产品。扎克伯格因在"元宇宙"及相关设备上投入数十亿美元而饱受批评,这些投入的价值远不止Oculus Quest 3。但他始终坚持自己的计划。

多年来,扎克伯格一直明确表示(我记得是Joe Rogan或Lex Fridman的播客,可能两者都有),公司计划推出技术门槛较低的Meta Ray-Bans和日常使用眼镜,以及更笨重但功能更强大的AR/VR眼镜,用于偶尔的沉浸式体验。但随着时间推移,技术将不断进步、体积缩小,最终这两种设备将融合为一款既舒适又时尚、功能比当今最先进VR头显更强大的眼镜。

目前这可能还不是最终形态,但这款眼镜已经非常酷炫。它配备了5K微OLED显示屏、眼动和手势控制,还能将平面转化为键盘和触控板。Meta承诺每年将提供超过100场沉浸式现场体育赛事直播,以及3D电影和全息视频通话。这款产品将于2027年春季以1299.99美元的价格上市,单次充电可支持长达三小时的媒体播放。

更重要的是,这标志着扎克伯格的计划正在稳步推进,最终他将被证明是正确的。皇帝万岁。

#### 额外内容:科学突破、雨创造、精准神经、HAA

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