How AI helps scientists design the next generation of medicines

AI 如何帮助科学家设计下一代药物 | MIT Technology Review

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人工智能

AI 如何帮助科学家设计下一代药物

随着生成式 AI 吸引公众关注，另一种形式的 AI 正在重塑药物研发领域。机器学习模型正在压缩长达数年的研发周期，并攻克以往无法解决的难题。

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2026 年 7 月 23 日

与 AstraZeneca 合作

开发一种新药是一项昂贵且容易失败的科学挑战。新药的研发可能需要数年时间，需要巨额投资。即便如此，大多数潜在候选药物最终也难以进入临床阶段。对于生物制剂药物（由工程化蛋白而非合成化学制成，常用于治疗各种重大急慢性疾病），其复杂性更是成倍增加。

科学家需要在海量可能的分子中寻找少数能够与特定靶点结合、在人体内保持稳定且可大规模生产的分子。如今，AI 正在加速这些流程，并迅速成为制药研发基础设施的核心组成部分。

AI 辅助设计正在成为生物药物候选物开发的重要环节，AstraZeneca 等公司正在积极组建工程团队以推动这一领域的发展。AstraZeneca 高级副总裁兼生物工程与肿瘤靶向发现负责人 Puja Sapra 表示：“我们所做的每一件事，无论是设计、制造、测试还是分析，现在都通过计算增强。”“研发周期正在缩短，同时生产效率和创新能力却在提升。”

Sapra 解释称，AstraZeneca 的方法遵循“构建-测量-学习”循环。AI 通过计算生成或优先筛选候选分子，预测哪些设计最有可能成功。科学家随后仅将实验室资源集中于排名最高的候选分子。这带来了更紧密的反馈循环，减少死胡同，加快迭代速度，并使针对以往被认为无法治疗的疾病靶点成为可能。由于可能的分子组合数量远超任何人类团队系统性探索的能力，利用 AI 缩小并优化测试选项已成为生物药物设计的重要方向。

应对复杂的药物设计难题

除了加速研发周期，AI 还被用于全新药物类别发现。传统生物制剂通常针对单一疾病通路。下一代药物可以同时作用于多个靶点，或精准地将治疗成分递送至特定细胞。实现这一目标需要同时优化多个变量。Puja Sapra 表示，未来 AI 驱动的模型可能有助于设计这些日益复杂的多特异性生物制剂。“例如，”她继续说道，“这些模型可以帮助我们基于基础生物学确定应优先考虑的两到三个靶点，然后在多个参数之间进行优化，以平衡分子的效力、稳定性、可制造性和安全性。”Sapra 表示：“攻克‘不可成药’靶点正在成为现实。这些技术最终将使我们能够开发针对曾经被认为无法触及的靶点的药物。对患者而言，这种潜力是惊人的。”

数据护城河

麦肯锡估计，生成式AI结合其他计算工具，可能将药物发现的时间表缩短多达50%。但每个AI模型的效果都取决于其训练数据的质量。在药物发现领域，这意味着需要大量高质量的生物数据。实验可以提供此类数据的丰富来源。无论实验成功或失败，每次实验都会生成关于什么有效、什么无效的信号。

“数据是我们的差异化优势，”Sapra解释道，说明公司数据集的专有性和多模态特性，包括分子结构、结合测量、安全特性以及制造结果。“我们有意在多个疾病领域和药物类型中构建了多样化的数据组合。所有这些数据使我们能够使用更丰富、更具代表性的训练集来微调前沿AI模型。”她补充道，“此外，我们投资了深度筛选技术，以生成足够数量的额外数据集，持续优化和验证我们的模型。”

构建自主发现引擎

为了将所有这些数据整合到一个平台，阿斯利康正在马萨诸塞州剑桥市肯德尔广场建造其称为“未来实验室”的设施。在这里，AI和机器人自动化将能够形成一个连续的闭环发现系统。“就像自动驾驶汽车使用传感器和模型来导航环境一样，该系统使用AI进行预测，机器人系统执行实验，仪器生成数据，”Sapra解释道。这些数据会直接反馈到模型中，加速后续的每个循环。

“在整个过程中，科学家将始终是流程的核心，提供确保输出结果可解释、可接受并导向潜在患者获益的监督、判断和战略方向，”她补充道。

最终，自动化高通量系统每周将能够制造和评估数千种分子相互作用。“这将生成传统工作流程无法匹敌的AI就绪数据，”Sapra表示。“机器人样本处理、自动化质量检查和集成数据管道也有可能显著加速早期药物开发时间表。”

下一阶段：从零开始生成药物

最终，Sapra表示，AI在生物药物发现中的最终目标是该领域称为“从头设计”（de novo design）的愿景。为此，目标是让AI生成完全符合所需药物特性的全新蛋白质序列。这包括设计结构、预测安全性、在体内的行为方式以及如何实现可制造性。

“该领域正在朝着完全由AI生成的生物药物取得重大进展，从零开始设计，直到临床候选药物，”Sapra表示。“随着我们继续利用前沿模型并使用合适的数据集进行微调，我们将更接近这一现实。我相信这终将实现，只是时间问题。”

然而，要达到这一目标，需要几个关键要素。首先是行业范围内更丰富和标准化的训练数据。其次是对AI生成候选物的稳健评估基准。第三是了解如何在机器学习和生物学交叉领域工作的团队。然而，在所有前提条件中，安全性预测可能是最具影响力的，也是讨论最少的，Sapra表示。

“从头设计中最困难的问题之一是预测通过计算机生成的分子在人体内是否安全，”Sapra解释道。AstraZeneca正在通过虚拟临床试验来解决这一问题。这些试验采用先进的细胞系统和微尺度器官模型作为物理测试平台，并结合能够从其输出中学习的人工智能。

Sapra补充道：“这些系统有潜力在不依赖传统测试瓶颈的情况下生成增强的生物信号，它们是连接AI生成设计与临床候选药物之间闭环的关键缺失环节。”

当前正在发生转变的是，向能够同时生成分子候选物并预测其功效和安全性的智能AI系统过渡。这些自主工作流程可将疾病层面的洞察直接连接到分子设计，弥合此前各自独立的数据孤岛。“生物学的复杂性与分子设计密不可分，”Sapra总结道。

人类人才释放AI潜力

生物制药领域的变革不仅关乎技术。“随着更多自主系统的应用，人类监督始终是这一方法的核心——确保可解释且符合伦理的人工智能，以造福患者，”Sapra表示。

对科学家而言，与AI合作是一个协作过程。“科学家将与这些模型系统携手工作，”她说。“未来将出现这样的世界：模型会设计分子，然后科学家与系统合作测试这些分子，并整合所有数据。”通过这种人类监督、权衡和判断的过程，模型将不断进化和改进，最终可能惠及患者。

对工程师而言，设计和构建适用于人类-AI协作的有效系统意味着确保模型的高透明度和可解释性。Sapra表示，AstraZeneca的工程团队包括数据科学家、自动化专家和AI工程师，他们正在开发的系统充当“思考伙伴”而非黑箱。“工程师正在设计能够快速生成、验证和学习的系统，”她补充道。“这些问题确实非常具有挑战性：多模态数据融合、闭环优化、不确定性量化以及在临床决策点的可解释性。”

Sapra表示，在应对这些技术挑战时，工程师和科学家有机会为多种疾病的潜在变革性治疗的研发做出贡献。“我们今天能够开发的生物药物，以及明天将设计的药物，都依赖于将世界级AI和工程人才与深厚的科学专业知识相结合。”

本文由AstraZeneca发起并资助。Z4-85058，2026年7月。

本内容由MIT Technology Review的定制内容部门Insights制作。它并非由MIT Technology Review的编辑团队撰写。它由人类作者、编辑、分析师和插画师进行研究、设计和撰写。这包括调查问卷的撰写和数据收集。可能使用的AI工具仅限于经过严格人工审核的二次生产流程。

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